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此外,更重要的是,审批者需权衡"救治"与科学边界。无药可医的患者易放大希望,但未完成严格临床试验的新药安全有效性未卜,存在监管风险。"一旦出现事故,可能全盘皆输。"王伊龙严肃指出。
最后,他告知RAG-17的"卓越表现"首先得益于siRNA作用机制。siRNA全称"小干扰RNA",是短双链RNA分子。"以往80%靶点小分子药物无法触及。siRNA只需基因序列即可精准作用,实现从'大海捞针'到'靶向打击'的转变。"
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