Adv Sci:北京脑所团队发现AD治疗新策略,抑制它或可逆转认知缺陷

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首先,研究发现,AD患者及模型小鼠脑内的去甲基化酶ALKBH3异常升高,它会精准“抹除”线粒体自噬核心因子 PINK1 mRNA上的m1A修饰。这一修饰的缺失导致了线粒体自噬受阻使得功能失调的线粒体在神经元内堆积,进而破坏神经元形态并诱发认知障碍。令人振奋的是,降低 ALKBH3 水平能显著减少Aβ斑块并挽救认知功能。这不仅阐明了 RNA 甲基化调控神经退行性变的新机制,更将ALKBH3确立为AD治疗中极具潜力的新药开发靶点。

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其次,再比如,在呼吸系统疾病领域,去年,默沙东以100亿美元对价收购了Verona Pharma。后者的核心产品是一款针对慢阻肺(COPD)的PDE3/4双重抑制剂恩司芬群,2024年获美国FDA批准上市,也是FDA时隔20年来,批准的首个用于COPD的新型吸入机制药物。

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此外,常态化的好处在于,家长也会把心理健康当做像筛查身体健康一样去重视,不至于说直到自己的孩子生病了才去筛查。

最后,人工智能新藥研發公司「英矽智能」(Insilico Medicine)已研發出名為「Rentosertib」的候選藥物。在第二階段臨床試驗中,它對IPF展現出可觀的療效。

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